Gensko zdravljenje
Gensko zdravljenje pomeni, da osebi, ki ima poškodovan gen, vnesete delujoč gen. Evropska komisija je to metodo odobrila za eno posebno zdravljenje. Pri zdravljenju z izdelkom Glybera se z virusom okužijo mišične celice z delujočo kopijo gena. Evropska komisija je zdravilu Glybera izdala dovoljenje za promet, kar pomeni, da se lahko prodaja po vsej EU.
Eden od milijona ljudi ima poškodovane kopije gena lipaze, ki je potreben za razgradnjo maščob. Maščobe se kopičijo v krvi, kar povzroča bolečine in vnetje trebušne slinavke (pankreatitis). To je življenjsko nevarno. Do zdaj je bil edini način za obvladovanje bolezni dieta z zelo nizko vsebnostjo maščob.
Če se uporablja na ta način, je virus vektor. To pomeni, da je nosilec; gen je vstavljen v genom virusa, ta pa ga vstavi v človeške celice. Tehnika se imenuje transfekcija. Ta tehnika se razlikuje od tehnike izbijanja genov, pri kateri se ne uporablja virusni vektor.
Gensko zdravljenje z adenovirusnim vektorjem. Nov gen se vnese v virus, ki se nato vnese v človeka. Če je zdravljenje uspešno, bo novi gen ustvaril delujoč encim, ki bo zdravil bolezen.
Kitajska
Kitajska je bila prva država, ki je leta 2003 odobrila komercialno proizvodnjo genskega zdravljenja. To gensko zdravljenje je namenjeno zdravljenju ploščatoceličnega raka glave in vratu (HNSCC) - raka, ki se na Kitajskem pojavlja v 10 % novih primerov raka. Na Kitajskem je vsako leto 2,5 milijona novih bolnikov z rakom.
Prvo komercialno gensko zdravljenje na svetu, ki se prodaja pod blagovno znamko Gendicine, prav tako uporablja virus za vnos gena v človeški genom.
Preteklost
O možnosti genskega zdravljenja se je začelo govoriti takoj, ko sta bili znani vlogi DNK in RNK. Prva konkretna objava je bila objavljena leta 1972.
Prihodnost
Še več vrst genskega zdravljenja je v fazi preizkušanja. Jasno je, da bo cikel dogodkov del prihodnje klinične medicine: Analiza zaporedja DNK > prepoznavanje okvarjenih genov > popravljanje genov z gensko terapijo ali izločanjem genov. Včasih se pojavijo težave s stranskimi učinki; te se lahko odkrijejo v fazi preskušanja. Zdaj je na voljo podatkovna zbirka s seznamom vseh znanih kliničnih preskušanj.
Vprašanja in odgovori
V: Kaj je gensko zdravljenje?
O: Gensko zdravljenje je postopek vstavljanja delujočega gena, ki nadomesti poškodovani gen pri bolniku.
V: Kateri izdelek je Evropska komisija odobrila za gensko zdravljenje?
O: Evropska komisija je za gensko zdravljenje odobrila izdelek Glybera.
V: Kako zdravilo Glybera zdravi genetsko motnjo?
O: Zdravilo Glybera z virusom okuži mišične celice z delujočo kopijo gena za zdravljenje genetske motnje.
V: Kaj je gen lipaza in zakaj je pomemben?
O: Gen lipaze je gen, ki je potreben za razgradnjo maščob. Pomemben je, ker lahko poškodovane kopije gena povzročijo kopičenje maščob v krvi, kar vodi v pankreatitis, ki je življenjsko nevaren.
V: Katero tehniko uporablja podjetje Glybera za gensko zdravljenje?
O: Podjetje Glybera uporablja tehniko transfekcije, pri kateri virusni vektor prilepi gen v človeške celice.
V: Kaj je virusni vektor?
O: Virusni vektor je nosilec, ki prenaša genski material v celice.
V: Kako se tehnika transfekcije razlikuje od tehnike izločanja genov?
O: Tehnika transfekcije vključuje uporabo virusnega vektorja za vstavitev delujoče kopije gena, medtem ko tehnika izločanja genov ne uporablja virusnega vektorja. Cilj tehnike izločanja genov je odstraniti ali onemogočiti gen.
